罕見病患者為何無藥醫?


香港政府在施政報告表示,將會增加對罕見病的撥款及支援。很多罕見病患者受藥價昂貴之苦,用藥動輒要上百萬元,若沒有經濟能力,便只能無奈地等待生命終結。罕見病藥價問題並非本港獨有,這類藥物為何如此昂貴?除了政府資助以外,社會各界還有甚麼方法伸出援手?

甚麼是罕見病? 「罕見病」泛指患病率極低、患者數目極少的疾病。目前全球已知的罕見病約8,000多種,大部分緣於基因突變或遺傳的基因缺陷,故患者多於年幼時發病,並終生受困擾。絕大部分罕見病都會對患者的健康構成嚴重及長期的威脅,部分甚至會致殘及致命。 香港罕見病患者的概況 香港大學在2018年的研究顯示,本港每67人便有1人患罕見病,佔香港人口約1.5%,即約10萬人。當中,較常見的罕見病包括脊髓肌肉萎縮症、黏多醣症、龐貝氏症、結節性硬化症、骨髓纖維化、小腦萎縮症等,部分屬基因遺傳病,個案數目雖然不多,但病症對患者構成嚴重的健康威脅,並給照顧者帶來沉重負擔。 他們得到甚麼支援? 本港現時缺乏對罕見病患者的制度性支援,例如仍未就罕見病訂立清晰的法律定義(只命名為「不常見疾病」),亦未制訂相關醫療及支援政策。現時本地患者可以向政府申請以下經濟援助,應付藥物支出:

  • 撒瑪利亞基金:資助病人應付一些「自資購買醫療項目」或新科技的費用(俗稱安全網),但超出醫管局資助範圍的昂貴藥物或不屬安全網範圍內,病人需自行承擔費用。

  • 關愛基金:資助病人購買價錢極度昂貴,以及未納入撒瑪利亞基金安全網的藥物。但有病人團體批評關愛基金審核門檻高,大部分病人難以受惠。

香港有為數不少的罕見病病人不在「安全網」的範圍內,他們大多需要長期或終生服藥,以紓緩病情及改善生活質素,但其所需藥物又未被納入醫管局的「藥物名冊」,因此往往要自費購買藥物,財政負擔非常沉重。


各類支援罕見病患者的政策

定義罕見病及制訂相關法例:

不少國家及地區,如美國、德國、法國及台灣等,早已定義罕見病及制定相關法例。以美國為例,如該疾病的患者總數少於20萬人,便屬於罕見病。歐盟以每1萬人少於5宗個案定為罕見病,台灣則是每1萬人少於1宗。她們的具體政策包括:



利用社會資源:

罕見病患者的藥物開支若全數由政府資助,所牽涉的公帑極為龐大,極具爭議。故此,有政府積極利用社會資源。例如新加坡衛生部於2017年7月成立罕見病基金,捐款者可獲250%扣稅率,並承諾民間每捐1新加坡元,政府則捐3新加坡元。


為甚麼罕見病藥價如此高昂?

罕見病藥因為患者較少,市場不大,所以又稱「孤兒藥」。須知藥物研發成本高昂;當患者人數少,若非收取高昂藥價,藥商就會蝕本。根據智經研究中心2017年的資料,以治療陣發性夜間血紅素尿症的「依庫珠單抗」為例,藥商聲稱在15年研發期內投入了近10億美元,但該病在每100萬人口當中,每年只有1.3宗新症。由此可見,研發成本僅由少數患者攤分,藥費必定非常昂貴。再以治療脊髓肌肉萎縮症的藥物Spinraza為例,注射一針需花費68萬港元,一年藥費便需數百萬元。

此外,一些鼓勵研發罕見疾病藥物的政策或會推高藥物價格。某些國家擔心藥廠不願為患者不多的市場研發藥物,令患者無藥可醫,於是訂立法例,透過優惠措施鼓勵藥商研發這類不受關注的「孤兒藥」。其中美國和歐盟的「孤兒藥」法例,便分別為「孤兒藥」設立7年及10年的專賣權,以保證其他治療同一疾病的藥物在專賣期內無法推出市場。政府透過這些措施,讓藥商做獨市生意,可將藥物訂得更高價,收回研發成本和賺取最大利潤。


 

案例分享:醫療用品貴   生活細節靠自救

20年前,楊媽媽發現3歲兒子楊兆安走路緩慢,發展遲緩,基因測試後得知他患上罕見病「脊髓肌肉萎縮症」(SMA)。當時醫生告訴她,兆安只有5、6歲命。楊媽媽於是一心把最好的都給他,希望讓他在僅有的日子過得好。然而,楊爸爸卻視兆安為包袱,更趁她回家照顧其他孩子時,在醫院簽署放棄照顧兆安的同意書。楊媽媽堅持不肯,自行到醫院抱兆安回家。與丈夫離異後,楊媽媽獨力打工照顧子女,清晨起床煮飯,帶孩子上學,中間兼職兩小時,再接放學;做過保母、陪診、家務助理、鐘點清潔,甚至安頓子女後,晚上去當保安,只求兼顧家庭和收入。幸好,四個孩子感情良好,都很疼愛和照顧兆安。

兆安是第二類脊髓肌肉萎縮患者,除了難以站立導致脊骨彎曲,肺及胃部功能亦受損。小時候他要留院兩年,插喉管吸痰,常因插得太深,傷及喉嚨而流血。楊媽媽心疼不已,接他回家後就用口為他吸痰:「要捏住他的鼻,用口大力去啜,才不會傷到他的喉嚨。是很『核突』,自己吸完就去廁所嘔,不會傷到他,最傷的只是我。」直到「脊髓肌肉萎縮症慈善基金」(FSMA)資助抽痰機,情況才得到改善。此外,楊媽媽又因不夠錢買輔助餵食的醫療用品,要想盡辦法,用晾衫丫叉和紙杯改裝成餵食架。

 

罕見病藥物資助政策的爭議 爭議1:如何平衡政府的財政可持續性及病人權益? 有社會人士質疑,香港政府現時有一萬億元財政儲備,但仍以資源有限為由,拒絕定義罕見病和進行相關立法工作,漠視了弱勢病患者接受醫療的權利。根據《經濟、社會、文化權利國際公約》,「人人有權享受可能達到之最高標準之身體與精神健康」,而政府有義務「確保人人患病時都能享受醫藥服務與醫藥護理」。 立法會議員張超雄估算,全港約有2,500名罕見病病人,即使政府全費資助醫療費用,每年開支也只是約3.3億元,只佔醫管局2016年藥物開支總額的5.8%。然而,亦有反對聲音指香港正面對人口老化問題,醫療開支勢將大增,政府能否持續投放資源,資助罕見病患者極為高昂的藥費? 爭議2:政府資助罕見病藥物,是否善用公帑? 政府資源有限,必須考慮資源分配的問題,包括投放多少資源在罕見病病人上才算足夠?哪些罕見病藥物可以獲得資助?香港政府制定「藥物名冊」時,以安全、療效及成本效益為三大原則;其中,新藥需要過千病例證明有療效,才符合列入藥物名冊的標準。然而,由於罕見病患者人數少,不少相關藥物缺乏足夠臨床實證,而且價錢昂貴、成本效益不明,往往難以符合資格納入名冊。 社會有意見認為政府應確保公帑用得其所,若資助價錢昂貴但成本效益不明的藥物,或有浪費公帑之嫌。另一方面,有人提出其他準則來評核哪些罕見病藥可獲得資助,如疾病對病人健康及生命的影響程度—危及性命或者讓成人有嚴重殘缺的罕見疾病,其藥物資助應較令人健康受損的罕見疾病高。


 

概念貫通


壟斷

壟斷指由於生產或資本高度集中,一個大企業或少數財團 對產品生產和銷售的獨佔或聯合控制,可隨意調整價格與 產量。由於研發藥品的成本高昂,若政府不提供專賣權, 以確保藥廠可享壟斷優勢,藥廠大多會放棄研發罕見病的 治療藥物,而專注在更多受眾、有更大市場的藥物。


資源分配

在經濟活動中,由於資源有限,造成可用資源的匱乏與不足。要 有效使用資源,並達成公平、合理的分配原則,可使用優先順序 (Priorities)或取捨(Trade-off)等方式。制訂支援罕見病病人的 政策,難度在於不論優先順序或取捨,他們的權益都很容易因患者人 數少而被忽視。

 

相關概念


壟斷(Monopoly)

病人權益(Patients' Rights)

公共政策(Public Policy)

資源分配(Resource Allocation)

 

詞彙選介


藥物研發(Drug Research and Development)

專賣權(Exclusive Marketing Rights)

孤兒藥(Orphan Drugs)

罕見病(Rare Diseases)

 

思考問題


1. 醫療科技的發展能否促進公共衞生?解釋你的答案。

2.「香港政府應撥款資助罕見病患者購藥。」你是否同意這看法?

 

參考答案


1. 能夠:

  • 醫療科技的發展可提高預防疾病的成效,例如影星安祖蓮娜祖莉透過基因檢測技術,發現自身帶有突變基因,罹患乳癌及卵巢癌的風險較高,因而接受了乳房及卵巢切除手術。由此可見,醫療科技可評估市民患病的機會,及早預防,促進健康及公共衛生。

  • 以微創手術這醫療科技為例,現時發展已頗成熟和普及,不但讓部分手術毋須再開大創口,減低感染、出血等風險,患者康復期及住院期也較短,減省其醫療開支。


不能夠:

  • 由於醫療科技的研發成本高昂,故即使技術有療效,費用也昂貴,例如治療罕見病的專利藥Spinraza的藥費一年高達600萬港元,受惠者甚少,故未能有效促進公共衛生。

  • 如上所述,使用醫療科技的費用高昂,若公眾要使用,政府需提供資助,這會大大增加公營醫療系統的負擔。


2. 同意:

  • 罕見病患者與其他病人一樣,享有同等的生存權和病人權益。港府有責任保障港人的人權,故應撥款資助罕見病患者購藥,以及享用公營醫療服務。

  • 港府有責任照顧弱勢社群,確保他們不會因欠缺資源而未能接受治療。由於罕見病藥物的價格異常昂貴,使罕見病患者陷入因病致貧或無藥可用的苦況。面對其迫切的健康及財政困難,政府應施予援手。

  • 港府的財政儲備充足,有能力資助罕見病患者購藥。

  • 罕見病患者人數極少,即使政府撥款資助其藥物,也不會大大加重政府的財政負擔。

不同意:

  • ‧根據《基本法》第107條,它規定「香港特別行政區的財政預算以量入為出為原則,力求收支平衡,避免赤字」。由於港府實行低稅率政策,且稅基狹窄,故政府的收入不穩定,需要嚴格控制開支,以確保其財政的可持續性。然而,罕見病藥物異常昂貴,若政府撥款資助將會大大加重政府的財政負擔,威脅財政的可持續性。

  • 如上所述,加上香港人口不斷老化,政府的財政狀況預料不穩。因此,政府需要謹慎控制開支。然而,罕見病藥物異常昂貴,加上大多數罕見病患者需要長期或終生服藥,政府難以負擔這筆經常性開支。

  • 藥廠壟斷了罕見病藥物的供應,而為達致利潤最大化,會將藥價定於高水平。若政府撥款資助部分藥費,藥廠或將藥物價格進一步調高。因此,政府撥款資助無助改變現況,甚至有反效果。

  • 港府有責任善用公帑,而罕見病藥物因為用藥個案少,臨床測試效益不明,而且受惠人數少,並非合理分配社會資源的方法。